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近期急性冠状动脉综合征后米尔维克斯的研究

本研究的目的是评估milvexian是否优于安慰剂 在降低主要心血管不良事件(MACE)的风险 心血管[CV]死亡、心肌梗死[MI]和缺血性中风的组合).

阶段:第三期
主要目的:治疗
性别:
年龄组别:成人
联系人:Ladda Douangvila-Chhan
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使用Revita®系统对胰岛素治疗的2型糖尿病患者进行十二指肠黏膜表面置换的疗效和安全性评价

Revita®系统正在进行研究,以评估DMR与Sham的疗效 改善2型糖尿病患者的血糖、肝脏和心血管终点 胰岛素治疗控制不充分的糖尿病患者. 本研究的目的是 使用Revita®系统证明Fractyl DMR程序的有效性和安全性 比起虚伪. 随机分配到DMR程序的受试者将按照每个方案进行随访 直到治疗后48周. 假治疗组的受试者将进行交叉治疗 在48周时接受DMR治疗,并在48周后按照每个方案进行随访 治疗.

阶段:N / A
主要目的:治疗
性别:
年龄组别:成人
联系人:Adreanne Rivera
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HM15136治疗2岁以上先天性高胰岛素血症(CHI)患者8周

本研究旨在评估其安全性、耐受性、药代动力学(PK)和安全性 HM15136作为附加疗法用于慢性CHI患者的疗效 标准护理治疗期间低血糖(SoC). HM15136只注射一次 每周多次给药给不同年龄的受试者,包括儿科,以确定是否合适 我们的数据.

阶段:第二期
主要目的:治疗
性别:
年龄组别:成人、儿童
联系人:Angela Martinez
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成人2型糖尿病患者脑组织完整性与自我护理能力的关系-行政补充

该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov,这是目前显示详细资格标准的先决条件.

年龄组别:成人
联系人:拉杰什·库马尔
调查员:
拉杰什·库马尔
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热成像对甲状腺切除术或头颈部手术前后患者褐色脂肪组织反应性的影响. (蝙蝠甲状腺切除术)

该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov,这是目前显示详细资格标准的先决条件.

年龄组别:成人
联系人:Julie song
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丙酸血症患者mRNA-3927的开放标签研究

这项首次人体(FIH) 1/2期研究将评估该药物的安全性、药理活性、 mRNA-3927在1岁及以上经基因证实的参与者中的疗效 丙酸血症. 本研究旨在描述该药物的安全性、耐受性和安全性 药理活性(通过生物标志物测量评估)并确定最佳 mRNA-3927在PA参与者中的剂量. 在确定了可接受的安全剂量后 剂量优化部分(第1部分)中的药效学(PD)反应 参与者将在剂量扩展部分(第2部分)纳入研究,以允许 进一步表征mRNA-3927的有效性、安全性和PD.

阶段:第I/II期
主要目的:治疗
性别:
年龄组别:儿童
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1型糖尿病的表观遗传机制

该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov,这是目前显示详细资格标准的先决条件.

年龄组别:成人、儿童
联系人:苏莫琳
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低视力的信标传感器和远程康复

预测了放大装置在阅读和日常任务中的成功应用 低视力人士正确使用眼镜的问题. 与运输有关的障碍, 地理位置和/或合并症通常限制了LV患者参加几次门诊的能力 作为低视力康复(LVR)的一部分,以优化视觉功能 放大设备. 提供实时视频会议是一个很有前途的解决方案 远程康复,包括由LVR提供商在办公室远程提供LVR服务 家里的病人. 左室的远程康复似乎是可行和可接受的 患者和LVR提供者,但没有关于改善潜力的公开结果 患者的视觉功能. LVR的另一个关键问题是需要一个有效的系统 持续评估病人在家的表现. 理想情况下,这将涉及a 无创,有效的评估放大镜设备何时发生放弃的方法 可以及时启动远程康复会话. 小型蓝牙低能量信标传感器 安装在放大镜的把手上,可以收集每分钟的实时数据 环境变化,可作为LV患者放大镜使用情况的指标 首页。. 具体来说,研究人员建议评估远程康复的潜力 通过提供远程LVR训练来增强视觉功能 设备. 在一个新的放大装置的办公室培训课程之后 研究人员的目的是确定是否有额外的视觉功能增益 随机分配受试者进行远程康复或额外的办公室LVR(主动控制). 参与者将在两个连续的时间段之前和之后接受评估:(1)一个月后 单个LVR培训课程,然后在三个月内进行最多三次LVR课程 在参与者家中进行远程康复或在办公室进行LVR. 的 研究人员将确定患者的特征和/或放大装置 最有可能从远程康复中受益. 调查人员还将决定是否 来自蓝牙信标传感器的数据是手持放大镜设备使用情况的有效指标 由LV患者在家进行. 研究人员将部署Estimote Sticker信标传感器 在同一时间随机分配到远程康复或额外的办公室LVR的受试者 研究期间. 预计信标传感器的测量量将显著增加 温度和/或运动,当放置在放大装置的一部分由LV持有 患者在进行日常活动时. 信标传感器数据将确定它是否存在 是否可行评估何时使用放大镜,以及放大镜使用的频率 远程康复或办公室LVR后的变化. 这项工作将评估和完善 为LVR实现这些技术的程序,以便将来随机化开发 对照试验方案. 调查人员设想远程康复和信标 传感器可以通过在更大范围内提供LVR随访服务来改善左室患者的预后 高效及时的方式.

阶段:N / A
主要目的:治疗
性别:
年龄组别:成人
联系人:马克斯·埃斯塔布鲁克
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TrialNet途径预防T1D

理由是:

来自实验室和流行病学和预防试验的数据积累已经 提高了对1型糖尿病病因病机的认识 (T1DM). 遗传和免疫因素在T1DM的发展中起关键作用 对T1DM早期代谢异常的描述正在稳步增加. 然而,关于T1DM的自然史的信息仍然不完整. 的TrialNet 关于T1DM发展的自然历史研究(途径预防研究)已经开始 旨在澄清这一情况,并在这样做,将有助于发展和 实施旨在预防和早期治疗T1DM的研究. 目的: TrialNet是一个致力于研究、预防和早期治疗的国际网络 1型糖尿病. TrialNet的站点遍布美国、加拿大、芬兰、 英国、意大利、德国、瑞典、澳大利亚和新西兰. TrialNet致力于 测试1型糖尿病预防和早期干预的新方法. 1型糖尿病发展的TrialNet自然历史研究的目标是 增进我们对人口统计学、免疫学和代谢特征的理解 有患1型糖尿病风险的个体. 自然历史研究将筛选1型糖尿病患者的亲属来确定 那些有患病风险的人. 1型糖尿病患者的亲属大约有 与糖尿病相关的抗体呈阳性的几率为5%. TrialNet 是否可以通过检测来确定成人和儿童是否有患糖尿病的风险 血液中的这些抗体. 抗体测试呈阳性是损伤的早期迹象 胰岛素分泌细胞可能已经开始了. 如果这个测试是阳性的,额外的测试将会 用来确定一个人患糖尿病的可能性. 的人 抗体将有机会进行进一步的测试,以确定它们的风险 在未来5年内发展为糖尿病并接受密切监测 糖尿病的.

性别:
年龄组别:儿童
联系人:Adreanne Rivera
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成人2型糖尿病患者脑组织完整性与自我护理能力的关系

该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov,这是目前显示详细资格标准的先决条件.

年龄组别:成人
联系人:Megan Carrier
调查员:
拉杰什·库马尔
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法布里疾病登记处 & 怀孕Sub-registry

法布里登记是一个持续的,国际多中心,严格观察计划 追踪法布里病患者的常规临床结果,无论是否 治疗现状. No experimental intervention is involved; patients in the Registry undergo 临床评估和接受治疗,由病人的主治医生决定.

书记官处的主要目标是: -提高对变异、进展和自然历史的理解 法布里病,包括患有该病的杂合雌性; -协助法布里医疗界提出建议 监测患者并报告患者结果,以帮助优化患者护理; -对整个法布里人口进行定性和描述; -评估Fabrazyme®的长期安全性和有效性 法布里妊娠分册:这个分册是一个多中心的,国际性的, 纵向的,观察性的,自愿的项目,旨在跟踪妊娠结局 任何在法布里登记处登记的孕妇,无论她是否获得了 疾病特异性治疗(如琼脂苷酶替代疗法)和 不论治疗她的是何种商业产品. 数据来自 子注册中心还用于满足各种全球监管要求,以提供支持 产品开发/报销,以及其他研究和非研究相关目的. No experimental intervention is given; thus a patient will undergo clinical assessments and 接受由患者医生确定的标准护理治疗. 如果一个病人 同意本分册、有关患者医疗和产科史的信息; 妊娠和分娩数据将被收集,如果患者同意为她收集数据 婴儿,产后36个月的婴儿生长数据将被收集.

性别:
年龄组别:成人、儿童
联系人:Rastogi Research
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尿素循环障碍的纵向研究

尿素循环障碍(UCD)是一组罕见的遗传性代谢疾病. 婴儿和 患有UCD的儿童通常会出现呕吐、嗜睡和昏迷. 目的 本研究是对一大批个体进行长期的各种分析 ucd. 该研究将侧重于自然历史,疾病进展,治疗和 UCD患者的预后.

性别:
年龄组别:成人、儿童
联系人:Ruby Escalante